科大积极推动神经退行性疾病早期诊断及基因治疗研究

11-05-2022
Core research members of the Hong Kong Center for Neurodegenerative Diseases at the HKUST are Center Director Prof. Nancy IP (Middle), Chair Professor of Life Science Prof. Yung Hou WONG (Second Left), S H Ho Associate Professor of Life Science Prof. Tom CHEUNG (First Left), Research Associate Professor of Life Science Prof. Amy FU (First Right) and Dr. Fanny IP, Senior Scientist at the Division of Life Science

香港科技大学香港神经退行性疾病中心研究团队主要成员包括中心主任叶玉如教授(中)、生命科学部讲座教授王殷厚(左二)、生命科学部何善衡生命科学副教授张晓东(左一)、生命科学部研究副教授傅洁瑜(右一)、生命科学部资深科学家叶翠芬博士。

The research team has developed a simple blood test, where blood sample is tested for any AD-related biomarkers with the device (pictured) using an ultrasensitive proximity extension assay technology.

研究团队研发出简单血液测试,利用图中的仪器进行超灵敏高通量邻近延伸分析,以测试血液样本是否含有与阿尔兹海默症相关的蛋白生物标志物。

The research team created an innovative artificial intelligence-based scoring system that enables risk prediction and early detection of AD.

研究团队进一步利用人工智能技术,开发出首个基于深度学习的多基因评分系统(如图),用以预测罹患阿尔兹海默症的风险,及作早期诊断。

The research team cultivates "mini brains" with stem cell technology to evaluate the patients’ brain reactions to potential drug candidates in developing novel AD treatments.

研究团队利用干细胞技术,培养出人造「迷你大脑」,用作筛选以及开发药物等研究工作。

香港神经退行性疾病中心(Hong Kong Center for Neurodegenerative Diseases,简称HKCeND)由香港科技大学(科大)成立,其研究团队在阿尔兹海默症(AD)的早期诊断和治疗方面取得了重大突破,有望为疾病管理带来变革。团队已建立了先进的生物标志物开发平台,识别出新型的血液生物标志物,并设计了一套创新的人工智能AD评分系统,可用于预测罹患AD的风险,早期诊断以及划分患病的阶段。团队还成功研发新型基因治疗策略,有助治疗阿尔兹海默症。

HKCeND于2020年成立,获香港特区政府的InnoHK 创新香港研发平台提供5亿港元起始资金支持,致力推动神经退化性疾病研究及科研成果转化,以发展成为世界领先的科研中心。HKCeND的跨学科研究团队,由来自科大、伦敦大学学院及史丹福大学医学院的国际知名科学家组成,正合作展开一系列前沿研究,包括研发新型生物标志物、识别治疗靶点和系统因素,以及推动神经退化性疾病诊疗方法的发展。

AD是一种严重的神经退行性疾病,也是最常见的认知障碍症,至今仍未有有效的治疗方法。这种不治之症正影响全球超过五千万人口。目前,AD的诊断和治疗面临巨大挑战。患者常在病情进入晚期、出现记忆丧失等症状时,方获确诊。事实上,患者在病征出现前至少10-20年已经患上了AD。因此,早期诊断至关重要。当患者出现轻度或早期认知障碍时,及早发现有助他们及时进行健康管理和干预,改善治疗效果。研究发现,生物标志物对于阿尔兹海默症早期诊断具有重要作用。

HKCeND研究团队在生物标志物研究领域具备超卓实力。他们目前已完成了全球首个针对中国人群AD全基因组测序研究,并建立起首个全面的中国人群AD患者基因数据库,同时发现了AD相关的遗传风险因子。这些成果推动HKCeND设立了创新而可靠的生物标志物开发平台。此外,研究团队在中国AD患者基因研究的基础上,进一步利用人工智能技术,开发出首个基于深度学习的多基因评分系统,用以预测罹患AD的风险。

研究团队还成功识别出血液蛋白生物标志物,并构建了特定的生物标志物组合,只需一滴血,即可筛查出AD患者,以及评估其病情发展阶段。这项技术可开发成为临床工具,用于AD的早期诊断和分期。基于其临床价值,团队正探讨与业界建立战略合作关系,促进研发成果商品化。这些成就进一步提升HKCeND作为卓越生物标志物研究中心的地位,并为精准诊断的发展打下了坚实基础。

此外,HKCeND研究团队还致力研发新的阿尔茨海默症治疗策略,尤其是基因疗法。一直以来,由于缺乏可以跨越血脑屏障的非侵入性、高效的运送工具,基因治疗被认为不具备治疗脑部疾病的潜力。 团队近期开发出全新的运送工具,不仅可以跨越血脑屏障,还可以通过单次、无创的静脉注射,将优化的基因编辑工具运送到整个大脑,实现高效的全脑基因编辑。藉助这项技术,团队有效破坏AD转基因小鼠模型中的AD 基因突变,并在全脑范围改善AD的病理症状。这项工作是新型AD治疗策略发展一个重要的里程碑。      

香港神经退行性疾病中心主任兼科大晨兴生命科学教授叶玉如表示:「我们与来自世界各地的院校携手合作,吸引有关领域的顶尖科学家在港进行开创性的研究工作。InnoHK计划为HKCeND提供重要的平台,有效促进跨学科、跨院校的合作,进一步推动对阿尔兹海默症早期检测及治疗的认知。」

作为神经科学领域的国际权威科学家,叶教授补充道:「我们有信心,中心将在推动神经退行性疾病研究方面发挥主导作用,致力培养人才,开展世界一流研究,推动精准诊断及医疗的发展,裨益全球社群。」

中心的研究工作由顶尖科学家带领,汇聚了60多位来自世界各地的研究人员。中心将不断扩大团队规模,正进行招募研究人员,致力培育新一代创科人才。

传媒查询:

林淑媛                
电话﹕2358 6313
电邮﹕anitalam@ust.hk    

谈家诚
电话﹕2358 8556
电邮﹕johnnytam@ust.hk

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